Esclerose lateral amiotrófica: novo tratamento reduz progressão de sintomas

Estudo publicado na “Nature Medicine”

Um novo fármaco, o dexpramipexole, reduz a progressão de sintomas e mortalidade da esclerose lateral amiotrófica, revela um estudo publicado na “Nature Medicine”.

A esclerose lateral amiotrófica (ELA), também designada por doença de Lou Gehrig, é uma doença neurodegenerativa que afecta os neurónios motores no cérebro e na espinal medula. A morte destas células nervosas interrompe a transmissão de impulsos nervosos para as fibras musculares, conduzindo à fraqueza, paralisia e, geralmente, à morte por insuficiência respiratória. Acredita-se que a disfunção mitoncondrial é um dos factores subjacentes à morte das células nervosas. Este novo fármaco parece proteger os neurónios desta disfunção.

A progressão da esclerose lateral amiotrófica pode variar bastante, alguns pacientes sobrevivem décadas após o diagnóstico e outros morrem dentro de um ano. Por esse motivo, tem sido um desafio desenvolver os ensaios clínicos de fase 2 necessários para testar o nível de dosagem e determinar a eficácia do fármaco.

Para ultrapassar este desafio, a equipa de investigadores liderada por Merit Cudkowicz directora da unidade de ensaios clínicos de neurologia do Massachusetts General Hospital, nos EUA, desenvolveu um estudo em duas fases. Na primeira, 102 pacientes que haviam sido recentemente diagnosticados com ELA foram aleatoriamente divididos em quatro grupos aos quais foi administrado, por via oral, um placebo, ou 50, ou 150 ou 300mg de dexpramipexole, durante 12 semanas. Quando esta fase terminou, os participantes, que continuaram no estudo, receberam apenas placebo durante quatro semanas e, em seguida, foram aleatoriamente distribuídos em dois grupos diferentes. Um em que foi administrado doses diárias de 50mg e outro de 300 mg de fármaco, durante 24 semanas.

Os resultados da primeira fase do estudo mostraram que, o dexpramipexole parece retardar a progressão dos sintomas, medidos quer pela escala de avaliação “ALS Functional Rating Scale” quer pela capacidade pulmonar. O efeito protector foi maior no grupo ao qual foi administrado 300 mg de fármaco em que a progressão dos sintomas foi de aproximadamente 30 % mais lento do que no grupo controlo. Na segunda fase foram obtidos resultados semelhantes, uma progressão mais lenta da doença e um menor risco de morte em participantes que receberam a dose mais elevada.

Merit Cudkowicz revelou que estes resultados estão, neste momento, a ser confirmados num ensaio clínico de fase três e que espera que este fármaco ofereça aos pacientes que sofrem de ELA uma oportunidade de permanecerem saudáveis durante mais tempo, com um menor declínio das funções e aumento sobrevivência.

ALERT Life Sciences Computing, S.A. (http://www.alert-online.com/pt/news/health-portal/esclerose-lateral-amiotrofica-novo-tratamento-reduz-progressao-de-sintomas?utm_source=NL_NOTICIAS_DESTAQUES&utm_medium=email&utm_campaign=NL_AHP_20111128)